北科生物自研国内首款针对系统性红斑狼疮干细胞新药获批临床试验
时间：2024-05-30 访问量：1055
2024年4月28日，北科生物自主研发的创新性细胞药物“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号：CXSL2400092），已获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）的药物临床试验批准通知（通知书编号：2024LP01052），提前三个工作日获得批准。该创新成果意味着国内首个用于治疗中重度系统性红斑狼疮的间充质干细胞药物即将进入临床试验阶段。
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）是一种全身多器官、系统受累的自身免疫病，其典型特征为免疫细胞激活和大量自身抗体的产生，其发病与遗传、环境和雌激素等因素有关。目前，糖皮质激素和免疫抑制剂治疗是SLE的主要治疗方案，然而大部分患者难以获得临床缓解，且病死率较高。因此，寻找更加优化的SLE治疗策略是当下亟待解决的难题[1]。
间充质干细胞（MSC）是一种来源于早期发育中胚层的成体干细胞，具有高度增殖和自我更新能力，具备多向分化潜能，同时具备受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明，MSC可以通过调节免疫细胞的功能抑制SLE的活性，并分化成多个细胞类型，从而修复SLE引起的多系统和多器官损害，成为近年来研究的热点领域[2]。
北科生物提交的干细胞新药“人脐带间充质干细胞注射液”是由北科生物自主研发的干细胞制剂，旨在治疗中重度系统性红斑狼疮。
北科生物以近19年的细胞领域深耕为基础，自2009年开始全面启动了对间充质干细胞的系统化研究与新药开发。至今，公司在工艺开发、质量研究和稳定性数据方面已有10余年的积累。在此期间，北科生物已完成了多项体外模型的药效、药理研究和安全性研究，并与众多医院合作开展了IIT临床研究。公司不仅实现了临床级、标准化和规模化的干细胞生产制备，还通过了中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）的全面质量检测。在新药学研究与评价技术指导原则（试行）及相关GMP指南的指导下，北科生物对本次申报的干细胞新药进行了全面的生产工艺升级，包括无血清和无异源培养体系的优化、密闭式规模化操作等。同时，公司还开发了一系列与细胞安全性和有效性密切相关的全面检测方法，并成功研发行业领先的下一代干细胞制备技术，并申请并获得了多项发明专利。
参考文献：
